蛋白质功能新发现，为疾病治疗开启了新篇章-医荟园

UT西南医学中心的研究人员发现了RNA结合蛋白的新用途，这一发现揭示了神经系统疾病及其相关疾病（如自闭症、癫痫、和某些类型的癌症）的潜在治疗方案。

“该发现让我们从另一个方面思考：是否是我们新发现的RNA结合蛋白的功能障碍，导致了这些缺陷，”该研究的作者 Michael Buszczak 博士表示，他是一名分子生物学副教授，也是UT西南再生科学和医学中心的高级研究员。

该研究相关论文发表于《发育细胞学》（Developmental Cell）杂志上，研究结果表明：RNA结合蛋白(Rbfox)负责监督信使RNA（mRNA）在蛋白质合成工程中的调节作用。果蝇作为研究对象，研究人员发现，Rbfox1蛋白质具有该过程的监管职责。

在基因编码过程中，即将外显子拼接为mRNA的过程中，Rbfox1蛋白质发挥着关键性的作用，良好的转录过程让蛋白质翻译过程成功率倍增。拼接过程主要发生在细胞核部位，研究发现，细胞核中包含许多Rbfox1蛋白质。但细胞质中也发现了变异了的Rbfox1蛋白质，这部分蛋白质的功能我们先前并不清楚。

“我们发现，细胞质Rbfox1抑制某些特定蛋白质的合成，”Buszczak博士表示。

该研究的第一作者，UT西南分子生物学研究生 Arnaldo Carreira-Rosario 发现，Rbfox1能够与特定的信使RNA分子结合，阻止这些信使RNA被翻译成蛋白质。如果Rbfox1蛋白质丢失，那么mRNA分子将不再受到抑制，这可能会导致细胞的异常生长，甚至引起癌症。

研究人员发现，胞质中的Rbfox1蛋白质是果蝇生殖细胞发育过程中必需的。“没有这种蛋白质，生殖细胞的分化过程被封锁在一个特殊的阶段，不会向下进行。他们不能分化成为成熟的卵子，”Buszczak 博士表示。

不能形成成熟的卵子将会导致果蝇不育，在其他情况下，将会导致细胞不恰当的增殖，这就形成了癌症。

该研究的通讯作者，任职于爱尔兰都柏林三一学院的 Mani Ramaswami 博士指出，该研究发现了Rbfox1 蛋白质功能与神经元发育和功能之间的联系，Rbfox1蛋白质可能在干扰神经障碍方案的开发方面具有重要意义。

“我们认为，Rbfox1蛋白失活后，将会影响某些蛋白质的表达，最终会引起疾病，但它并不影响RNA的拼接过程，”Buszczak 博士表示。“如果这种解释正确的话，那么它将影响人们对部分疾病治疗方案的制定。”

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